Filgrastim
| Evidensnivå: L5 | Predikerte indikasjoner: 10 stk. |
Innholdsfortegnelse
- Filgrastim
- Filgrastim: Fra nøytropeni og stamcelletransplantasjon til primær frisetningsforstyrrelse i blodplater
Filgrastim: Fra nøytropeni og stamcelletransplantasjon til primær frisetningsforstyrrelse i blodplater
Oppsummering
Filgrastim (G-CSF) brukes opprinnelig ved nøytropeni, ved stamcelletransplantasjon og i kreftbehandling. TxGNN-modellen forutsier at legemidlet kan ha effekt ved primær frisetningsforstyrrelse i blodplater (primary release disorder of platelets). Prediksjonen bygger kun på modellen: det finnes ingen kliniske studier og ingen publikasjoner som støtter den i de data som er sammenstilt for denne rapporten.
Hurtigoversikt
| Punkt | Innhold |
|---|---|
| Opprinnelig indikasjon | Stamcelletransplantasjon og kreft (hematopoietisk stamcelletransplantasjon; kreft) |
| Predikert ny indikasjon | Primær frisetningsforstyrrelse i blodplater |
| TxGNN-prediksjonsscore | 99,998 % |
| Evidensnivå | L5 |
| Markedsstatus i Norge | Kun avregistrerte godkjenninger |
| Antall godkjenninger | 7 (alle avregistrert) |
| Anbefalt beslutning | Hold |
Hvorfor er denne prediksjonen rimelig?
Data om virkningsmekanisme er ikke tilgjengelige i det sammenstilte datagrunnlaget. Filgrastim er en granulocyttkolonistimulerende faktor (G-CSF) som virker på nøytrofil-linjen. Effekten er etablert ved nøytropeni og som støtte ved stamcelletransplantasjon.
En frisetningsforstyrrelse i blodplater er en defekt i blodplatenes sekresjon og funksjon, og er ikke et opplagt mål for G-CSF. Det er ikke påvist noen mekanistisk kobling. Den høye modellscoren (0,99998) er en ren modellprediksjon og bør ikke tolkes som klinisk støtte.
Også de øvrige predikerte indikasjonene (blant annet pseudo-von Willebrands sykdom, Glanzmanns trombasteni, Scott syndrom og konstitusjonell trombocytopeni) mangler studier og litteratur, og ingen har en klar mekanistisk kobling til G-CSF.
Klinisk evidens
For primær frisetningsforstyrrelse i blodplater er det for øyeblikket ingen relaterte kliniske studier registrert.
Til sammenligning ble det for rang 10 (blodplatetype blødningsforstyrrelse) funnet syv studier. Alle er stamcelletransplantasjonsprotokoller der filgrastim trolig er støttebehandling, og de er vurdert som lite relevante (grad C). Dette er sannsynligvis en artefakt fra sykdomstermkartlegging og reflekterer den opprinnelige indikasjonen, ikke reposisjonering.
Litteraturevidens
Det foreligger for øyeblikket ingen relatert litteratur.
Markedsinformasjon for Norge
Alle syv godkjenninger er avregistrert, og det finnes ingen gyldige godkjenninger.
| Godkjenningsnummer | Produktnavn | Legemiddelform | Godkjent indikasjon |
|---|---|---|---|
| EMEA/H/C/001142 | Nivestim | – | Stamcelletransplantasjon; kreft |
| EMEA/H/C/006400 | Zefylti | – | Nøytropeni; stamcelletransplantasjon; kreft |
| EMEA/H/C/000827 | Tevagrastim | – | Stamcelletransplantasjon; kreft |
| EMEA/H/C/000917 | Zarzio | – | Stamcelletransplantasjon; kreft |
| EMEA/H/C/000918 | Filgrastim Hexal | – | Stamcelletransplantasjon; kreft |
Sikkerhetsvurderinger
- Legemiddelinteraksjoner: Spørringen ga 100 registrerte interaksjoner. De 20 første er alle av moderat alvorlighetsgrad, blant annet med jobenguan (I-131), fludeoksyglukose (18F), ibritumomab tiuxetan, tositumomab, levamisol, trimetreksat, merkaptopurin, abemasiklib, paklitaksel, acalabrutinib, aldesleukin, alemtuzumab, altretamin, arsentrioksid, asparaginase, avapritinib, azacitidin, belantamab mafodotin og bendamustin.
Se preparatomtalen for øvrig sikkerhetsinformasjon.
Konklusjon og neste steg
Beslutning: Hold
Begrunnelse: Prediksjonen er kun modellbasert (L5), uten kliniske studier eller litteratur og uten påvist mekanistisk kobling mellom G-CSF og blodplatefunksjon. I tillegg er alle norske godkjenninger avregistrert.
For å gå videre kreves følgende:
- Data om virkningsmekanisme (MOA) fra DrugBank
- Preparatomtale med advarsler og kontraindikasjoner for sikkerhetsvurdering
- Prekliniske eller mekanistiske studier som kan underbygge en kobling til blodplatefunksjon
- Gjennomgang av litteratur og kliniske studier for blodplaterelaterte tilstander
- Avklaring av dagens regulatoriske status i Norge
Ansvarsfraskrivelse
Dette innholdet er kun til forskningsformål og utgjør ikke medisinsk rådgivning. Klinisk validering kreves før enhver klinisk anvendelse.