Idebenone
| Evidensnivå: L5 | Predikerte indikasjoner: 10 stk. |
Innholdsfortegnelse
Idebenon: Fra Lebers hereditære optikusatrofi til hepatisk porfyri
Oppsummering
Idebenon er en syntetisk, kortkjedet benzokinon-analog av koenzym Q10, og er opprinnelig godkjent for behandling av Lebers hereditære optikusatrofi. TxGNN-modellen predikerer at legemidlet kan være effektivt ved hepatisk porfyri, men for øyeblikket finnes ingen registrerte kliniske studier og ingen publikasjoner i de samlede dataene som støtter denne retningen.
Hurtigoversikt
| Punkt | Innhold |
|---|---|
| Opprinnelig indikasjon | Lebers hereditære optikusatrofi |
| Predikert ny indikasjon | Hepatisk porfyri |
| TxGNN-prediksjonsscore | 99,92 % |
| Evidensnivå | L5 |
| Markedsstatus i Norge | Kun opphørte godkjenninger |
| Antall godkjenninger | 1 |
| Anbefalt beslutning | Hold |
Hvorfor kan denne prediksjonen være rimelig?
Detaljerte data om virkningsmekanisme er foreløpig ikke tilgjengelige. Ut fra kjent informasjon er idebenon en syntetisk analog av koenzym Q10 som fungerer som antioksidant og elektronbærer i mitokondriets respirasjonskjede. Effekten ved Lebers hereditære optikusatrofi, en mitokondriell sykdom, har vært grunnlaget for den opprinnelige godkjenningen.
Et mulig, men spekulativt, ledd er oksidativt stress og mitokondriell dysfunksjon ved forstyrrelser i hembiosyntesen. De innsamlede dataene gir ingen støtte for denne koblingen. Den høye scoren er en ren grafbasert prediksjon, og likheten mellom opprinnelig og ny indikasjon er ikke vurdert.
Det bør også nevnes at de øvrige topp-10-prediksjonene (blant annet idiopatisk kobberassosiert cirrose, hepatopulmonalt syndrom, immunmediert nekrotiserende myopati og antisyntetasesyndrom) heller ikke har støtte i kliniske studier eller litteratur. Flere av dem, som primær portvenetrombose og hepatoportal sklerose, har trolig fått høy score på grunn av nærhet i grafen mellom beslektede leversykdommer, ikke på grunn av biologisk rasjonale.
Klinisk studieevidens
Foreløpig er ingen relaterte kliniske studier registrert.
Litteraturevidens
Foreløpig finnes ingen relatert litteratur.
Informasjon om det norske markedet
| Godkjenningsnummer | Produktnavn | Doseringsform | Godkjent indikasjon |
|---|---|---|---|
| EMEA/H/C/003834 | Raxone | – | Lebers hereditære optikusatrofi |
Denne godkjenningen (innehaver: Chiesi Farmaceutici S.p.A) er opphørt, og det finnes ingen gyldige godkjenninger.
Sikkerhetsvurderinger
Se preparatomtalen for sikkerhetsinformasjon. Det er ikke funnet registrerte legemiddelinteraksjoner i de innsamlede dataene, og det foreligger ingen kontraindikasjoner fra kunnskapsgrafen.
Konklusjon og neste steg
Beslutning: Hold
Begrunnelse: Prediksjonen bygger kun på en grafbasert modell (evidensnivå L5), uten kliniske studier eller litteratur. Produktet er i tillegg ikke lenger markedsført i Norge, og viktige sikkerhetsdata mangler.
For å gå videre kreves følgende:
- Hente og analysere preparatomtale (advarsler og kontraindikasjoner) fra legemiddelmyndighetenes database
- Detaljerte data om virkningsmekanisme (MOA) fra DrugBank
- Prekliniske eller mekanistiske studier som kan underbygge en kobling mellom idebenon og hepatisk porfyri
- Systematisk litteratursøk og søk etter kliniske studier for hepatisk porfyri
- Vurdering av administrasjonsvei og formulering for den nye indikasjonen
Ansvarsfraskrivelse
Dette innholdet er kun til forskningsformål og utgjør ikke medisinsk rådgivning. Klinisk validering kreves før enhver klinisk anvendelse.