Methylphenidate
| Evidensnivå: L5 | Predikerte indikasjoner: 4 stk. |
Innholdsfortegnelse
- Methylphenidate
- Metylfenidat: Fra ADHD til familiær-digito-genital syndrom (faciodigitogenital syndrome)
Metylfenidat: Fra ADHD til familiær-digito-genital syndrom (faciodigitogenital syndrome)
Oppsummering i én setning
Metylfenidat er et sentralstimulerende middel som opprinnelig brukes til behandling av oppmerksomhetssvikt med hyperaktivitet (ADHD). TxGNN-modellen predikerer at det kan ha effekt ved faciodigitogenital syndrom (Aarskog-Scott-syndrom), men det finnes ingen kliniske studier og ingen publikasjoner som støtter denne retningen. Prediksjonen er kun beregningsbasert.
Hurtigoversikt
| Punkt | Innhold |
|---|---|
| Opprinnelig indikasjon | Oppmerksomhetssvikt med hyperaktivitet (ADHD) |
| Predikert ny indikasjon | Faciodigitogenital syndrom |
| TxGNN-prediksjonsscore | 99,998 % |
| Evidensnivå | L5 |
| Markedsstatus i Norge | Kun avregistrert/trukket tilbake (ingen gyldige tillatelser) |
| Antall tillatelser | 1 (0 gyldige, 1 avregistrert) |
| Anbefalt beslutning | Hold (avvent) |
Hvorfor er denne prediksjonen (ikke) rimelig?
Detaljerte data om virkningsmekanisme er ikke tilgjengelige i datamaterialet som er samlet for denne rapporten. Basert på kjent informasjon blokkerer metylfenidat transportørene for dopamin (DAT) og noradrenalin (NET), og dette er grunnlaget for den godkjente bruken ved ADHD.
Faciodigitogenital syndrom er en X-bundet utviklingsforstyrrelse forårsaket av mutasjoner i FGD1-genet. ADHD-lignende atferdstrekk kan forekomme ved syndromet, noe som kan forklare hvorfor modellen knytter det til et ADHD-legemiddel. Dette er imidlertid spekulasjon og ikke bevis for nytte ved selve grunnsykdommen. Ingen mekanistisk kobling støttes av de foreliggende dataene.
Den høye scoren er en ren beregningsmessig prediksjon og bør tolkes med forsiktighet.
Klinisk studiedokumentasjon
Foreløpig er ingen relaterte kliniske studier registrert.
Litteraturdokumentasjon
Foreløpig er ingen relatert litteratur tilgjengelig for denne indikasjonen.
Informasjon om det norske markedet
| Tillatelsesnummer | Produktnavn | Doseringsform | Godkjent indikasjon |
|---|---|---|---|
| EMEA/H/C/005975 | Tuzulby | Ikke oppgitt | Oppmerksomhetssvikt med hyperaktivitet (ADHD) (status: avregistrert) |
Sikkerhetsmomenter
Sikkerhetsinformasjon fra preparatomtalen er ikke tilgjengelig i datamaterialet. Følgende er hentet fra kunnskapsgrafen (PrimeKG) og er ikke etikett-tekst:
- Sykdommer med registrert kontraindikasjon i kunnskapsgrafen:
- Kardiovaskulære: hypertensjon, koronarsykdom, hjerteinfarkt, hjerneslag/cerebrovaskulær sykdom, plutselig hjertestans, hjerteledningsforstyrrelser
- Psykiske: bipolar lidelse, schizofreni-lignende og schizoaffektive lidelser, psykotiske lidelser, alvorlig affektiv lidelse, rusmiddelmisbruk/-avhengighet, anorexia nervosa
- Nevrologiske: epilepsi
- Hematologiske: trombocytopeni, leukopeni, anemi, hemoglobinopati
- Øvrige: glaukom, hypertyreose, Graves sykdom, tyreotoksikose
- Legemiddelinteraksjoner: Databasen viser kun farmakologiske målproteiner (NET/SLC6A2 og DAT/SLC6A3), ikke klinisk relevante legemiddelinteraksjoner.
Se preparatomtalen for fullstendig sikkerhetsinformasjon.
Konklusjon og neste steg
Beslutning: Hold (avvent)
Begrunnelse: Prediksjonen bygger kun på en beregningsmodell uten kliniske studier eller litteratur, og det finnes ingen støttet mekanistisk kobling. Legemidlet har dessuten ingen gyldig tillatelse i Norge.
For å gå videre kreves følgende:
- Data om virkningsmekanisme (MOA) fra DrugBank
- Preparatomtale med advarsler og kontraindikasjoner fra det norske legemiddelregisteret
- Systematisk litteratursøk og vurdering av om nytten kan begrenses til ADHD-lignende symptomer ved syndromet
- Avklaring av markedsstatus i Norge
Andre predikerte indikasjoner (til orientering)
| Sykdom | TxGNN-score | Evidensnivå | Anbefaling | |------|------|------|------| | Kondromyksoid fibrom | 99,991 % | L5 | Hold – sannsynligvis falsk positiv, ingen plausibel mekanisme | | Spesifikk utviklingsforstyrrelse | 99,988 % | L4 | Forskningsspørsmål – i stor grad en gjentakelse av eksisterende ADHD-indikasjon, indirekte evidens | | Dysthymi (dystymisk lidelse) | 99,109 % | L4 | Forskningsspørsmål – kun indirekte evidens fra ADHD med subsyndromal depresjon |
Ansvarsfraskrivelse
Dette innholdet er kun til forskningsformål og utgjør ikke medisinsk rådgivning. Klinisk validering kreves før enhver klinisk anvendelse.